成都先导为寡核苷酸药物的开发提供覆盖从研发到生产的全流程解决方案。服务内容涵盖序列设计、核苷单体合成、核酸序列合成、体内外生物评价、工艺开发及GMP生产等环节。同时，依托DNA编码化合物库技术平台，成都先导开发基于配体的核酸药物递送分子，实现从靶点到临床申报的整合式服务。
精准高效的体外活性评价体系
多模型验证：兼容永生化细胞系、原代细胞等，适配mRNA、siRNA、ASO、Dual-targeting siRNA等多种核酸药物类型。
多维度检测：
基因表达调控：通过qPCR、RNA-Seq定量靶基因mRNA敲降效率；
蛋白功能验证：采用ELISA、Western Blot、流式细胞术精准检测靶蛋白表达变化；
系统化的成药性评估矩阵
评价维度 | 技术方法 | 指导意义 |
稳定性 | 血清/血浆稳定性实验、加速降解试验 | 优化化学修饰策略，延长体内半衰期 |
药代动力学 | LC-MS/MS定量分析、组织分布检测 | 解析吸收、分布、代谢规律，指导剂型设计 |
免疫原性 | TLR通路激活检测、细胞因子释放分析 | 规避核酸药物免疫毒性风险 |
细胞毒性 | CCK-8、LDH释放实验、线粒体膜电位检测、Caspase细胞凋亡检测 | 评估安全性，筛选高治疗指数候选分子 |
脱靶效应 | 全转录组测序（RNA-Seq）、生物信息学预测 | 滤除脱靶风险，提升药物特异性 |
差异化技术优势
高灵敏检测：可检测低至0.1 pM的核酸药物活性，支持低丰度靶点开发；
跨物种兼容：涵盖人源、鼠源、非人灵长类模型，无缝衔接临床前研究；
定制化服务：根据药物作用机制和项目需求，灵活设计评价方案。
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