成都先导为寡核苷酸药物的开发提供覆盖从研发到生产的全流程解决方案。服务内容涵盖序列设计、核苷单体合成、核酸序列合成、体内外生物评价、工艺开发及GMP生产等环节。同时,依托DNA编码化合物库技术平台,成都先导开发基于配体的核酸药物递送分子,实现从靶点到临床申报的整合式服务。
有效的将核酸递送至靶器官是实现治疗效果的关键。siRNA因带有负电荷而使穿越细胞膜较ASO更为挑战,因而高效的递送载体极为必要。成都先导核酸药平台开发了肝内外递送体系并已经过体内外验证,以灵活的授权方式供合作方使用。
靶向器官 | 对标体系 | 本平台体系 | 验证体系 |
肝脏 | L96 | 等效 | 体内外双验 |
CNS | Alnylam C16 | 略优 | 体内外双验 |
定制开发 | 根据客户需求,提供定制化的方案,以里程碑方式服务。 | ||

