寡核苷酸化学

成都先导核酸化学合成平台作为一个开放式、一体化的平台，拥有领先的技术优势、人才优势和平台优势，能够满足不同市场环境、不同合作伙伴的多样化需求，为核酸药物研发赋能！

·     专业的核酸单体修饰及核酸合成团队

·     拥有领先的大规模与高通量核酸合成仪及配套设备

·     完成微克至百克级的核酸生产，满足不同阶段的药物研发需求

·     配备的种类规格齐全制备的色谱柱，可快速高效地实现纯化方法开发

·     严格的质量控制体系，包括高通量二代测序、UPLC-MS检测、荧光实时定量检测等分析手段，能够充分保证产品质量

大量的单体库存(包括修饰单体)，能快速满足客户的需求

研究背景介绍

RNA干扰（RNAi）是由小干扰RNA（siRNA）触发的序列特异性转录后基因沉默的过程。20多年来，RNAi技术已迅速成为基因功能研究的有力工具（如功能丧失和靶标的有效性测试），以及成为潜在的治疗药物，可治疗多种人类疾病，包括遗传性疾病、心血管疾病、传染病、癌症、免疫性疾病等等。基因RNAi原理的治疗试剂提供了一个高特异性，精确地靶向人类疾病（甚至不可成药的靶点）和病毒基因组。迄今为止，全球已批准4种siRNA药物用于遗传疾病和高胆固醇血症。

先导核酸药物业务范围

成都先导的核酸药物研发专家团队涵盖了几个关键领域：生物信息学、计算机科学、有机化学、RNA 生物学、分子与细胞生物学、核酸药物化学、转化研究以及临床医学等。我们可以提供高度定制的RNAi服务，为客户的RNA药物研发之旅提供全方位支持。例如高效的siRNA设计、脱靶效应预测算法、化学修饰siRNA的设计、合成以及生物功能评价。所得到的siRNA分子展示出可靠的高潜力和特异性基因沉默效应，具有更高的稳定性和更少的细胞毒性。我们也建立了各种支持性功能平台，以增强项目流程，加快RNA药物开发各个阶段的时间。

先导核酸药物研发的方向和规划

目前，成都先导的核酸药物研发集中在人类恶性实体肿瘤以及免疫性疾病。我们针对肿瘤以及免疫调节相关的靶点进行靶点分析、设计、合成和筛选高效siRNA分子，并利用各种体外模型（细胞系和初代细胞）以及体内模型（小鼠和大鼠），来验证和评估核酸药物的作用机制、治疗活性、生物分布以及组织毒性等。研究内容以及技术包括（但不限于）：

·     RNA干扰技术 (RNAi)：小分子干扰RNA / 微RNA (siRNA / microRNA) 介导的基因治疗

·     RNA激活技术 (RNAa)：小分子激活RNA (saRNA)介导的基因调控和治疗

·     指数富集的配基系统进化技术(SELEX)：核酸适配体 (aptamer）介导的靶向性疾病治疗以及药物追踪和递送系统

·     RNA递送体系：受体特异性以及脂质体纳米载体介导的基因递送

·  分子生物学技术：qRT-PCR, Taqman PCR, 5'-RACE PCR, next generation sequencing (RNA-seq), SPR, ITC, in vitro transfection, electrophoresis, flow cytometry, confocal microscopy, Western/Northern Blotting, ELISA等

·     细胞培养技术：细胞系以及初代细胞的分离、培养和分化等

动物模型：建立和表征肿瘤细胞支架小鼠（CDX原位及皮下）模型、构建临床相关的疾病模型（PDX）、评估和验证小分子以及核酸药物的治疗活性、生物分布和组织毒性等