寡核苷酸

寡核苷酸

成都先导为寡核苷酸药物的开发提供覆盖从研发到生产的全流程解决方案。服务内容涵盖序列设计、核苷单体合成、核酸序列合成、体内外生物评价、工艺开发及GMP生产等环节。同时，依托DNA编码化合物库技术平台，成都先导开发基于配体的核酸药物递送分子，实现从靶点到临床申报的整合式服务。

核酸序列设计: 成都先导自主开发的AI驱动寡核苷酸设计平台可系统性提升先导化合物筛选效率。针对siRNA与ASO的差异化构建特异性评估模型，可实现对脱靶效应的高灵敏度预警。依托跨物种同源比对与专利数据库挖掘系统，同步完成序列修饰方案优化、可专利性评估及临床前转化风险预测，为核酸药物研发提供兼具靶向精度与开发可行性的全周期解决方案。

单体与载体化学: 成都先导拥有一支12+年核苷核酸化学积累和沉淀的研发化学团队，已成功开发一系列非常规天然核苷类化合物修饰方法，包括对糖环和碱基进行修饰，对糖苷键进行修饰以及立体和对映体选择性反应，能快速高效地合成得到修饰核苷类化合物及其衍生物，能够满足从核苷核酸类药物从早期研发到临床前开发的需求。

寡核苷酸化学: 成都先导核酸化学合成平台作为一个开放式、一体化的平台，拥有领先的技术优势、人才优势和平台优势，能够满足不同市场环境、不同合作伙伴的多样化需求，为核酸药物研发赋能！

Conjugate For: 成都先导提供先进的小核酸-分子偶联服务，高度定制化以满足多样需求，能够精准偶联各类型化学分子与生物活性物质。这些解决方案广泛应用于药物递送、高效体内外示踪以及全面的药学测试场景，实现全方位、全流程的应用支持。

核酸递送: 成都先导提供肝内或肝外递送系统开发或授权服务。递送平台实现从体外筛选到活体验证的全链条技术闭环。该平台支持灵活授权合作，提供定制化递送解决方案，赋能核酸药物高效开发，加速从实验室到临床的转化进程。

药物化学: 成都先导核酸药平台，提供专利清晰的化学修饰解决方案，保持核酸药活性的同时实现成药性的提升（高稳定性，低免疫原性，低脱靶效应），为核酸药物开发全周期加速，赋能全球创新药研发。

核酸生物学评价: 成都先导核酸药平台拥有全流程开发评估体系，涵盖细胞筛选（原代及细胞系）、体内药效模型（含HDI/AAV人源化）、多途径给药（皮下/静脉/鞘内等）、小动物DMPK/毒理研究、肝及肝外递送技术。

原料药与制剂生产: 依托超2000㎡寡核苷酸GMP车间、1000㎡质控实验室及先导药物专业研发实验室，先东制药已实现IND申报、临床Ⅰ-Ⅲ期及商业化早期阶段的百克至公斤级原料药生产，投资总额近亿元，产能覆盖全球需求。

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