开放科学新里程碑 | Target 2035第二阶段启动，成都先导助力计算驱动的药物研发范式革新 发布时间：2025-08-04

近日，结构基因组学联盟（Structural Genomics Consortium，以下简称“SGC”）联合来自30家组织机构的78位研究者在《自然综述：化学》（Nature Reviews Chemistry）共同发表了开放科学全球倡议“Target 2035”的最新路线图《Protein–ligand data at scale to support machine learning》（以下简称“路线图”），旨在加速推进以计算研究驱动药物发现。这不仅标志着“Target 2035”全球倡议的第二阶段正式启动，更进一步勾勒出未来药物研发的全新图景：到2035年，为每一种人类蛋白质开发出专属药理学工具。

Target 2035：驱动药物研发范式革新

“Target 2035”是一项由SGC牵头发起的开放科学全球倡议，旨在到2035年为每一种人类蛋白质开发出药理学工具。这一倡议得到了全球众多合作伙伴的广泛支持。“Target 2035”第一阶段（2020-2025）的重点是筛选出高质量的化学和生物调节剂，并且测试能够针对各类蛋白质进行规模化药物发现的技术。2025年，“Target 2035”进入第二阶段，并提出了一项重大转变：将苗头化合物发现转变为由计算和数据驱动的探索。而此次发表的路线图，则阐述了如何实现这一转变。路线图的核心理念在于通过开放合作生成大规模高质量且符合 FAIR（可查找、可访问、可互操作、可复用）原则的数据集，利用机器学习（ML）推动药物发现工作，甚至那些未被充分研究的“冷门靶点”亦涵盖其中。

作为“Target 2035”全球协作计划的重要参与者，成都先导（HitGen）深耕药物发现领域，以实际行动不断推动早期药物研发的规模化革新。2023年9月，成都先导与SGC建立合作伙伴关系，利用公司DNA编码化合物库（DEL）技术平台的产品OpenDEL™针对SGC关注的新靶点进行筛选，产生的筛选数据集发布在公开平台，供全球范围内的药物发现和ML专家访问、进行数据建模，并应用于预测新的活性分子。2025年4月，SGC联合成都先导及多家行业伙伴共同发起首届DREAM Target 2035 Drug Discovery Challenge，邀请全球数据科学家参与，利用基于DEL的分子数据构建机器学习模型，以高效发现苗头化合物。此次路线图的制定，成都先导凭借自身在药物发现领域的技术专长和积淀，也深度参与其中。

以开放科学为核，重塑药物研发范式

该路线图的核心目标清晰而宏大：让早期药物研发更快、更经济、更易普及。为实现这一目标，全球研究者正携手构建一个开放可访问的高质量数据集——通过标准化、高通量筛选方法，系统收录蛋白质与小分子的结合相互作用信息。

成都先导凭借在化合物库构建与高通量筛选领域的技术积累，为数据集的生成提供了关键支持。其独特的筛选体系与标准化流程，不仅保障了数据的一致性与可靠性，更助力提升筛选效率，为规模化数据积累奠定了坚实基础。

多方协同发力，成都先导赋能核心环节

在这场开放科学行动中，全球研究者被诚邀贡献蛋白质用于标准化筛选，为机器学习模型提供“养料”；同时，通过开放基准测试竞赛，吸引人工智能/机器学习（AI/ML）社区优化小分子结合预测模型。所有数据（包括阳性与阴性结果）、方法及材料将通过公共数据库公开共享，推动全球范围内的创新复用。

成都先导在其中扮演了“桥梁”与“赋能者”的角色：一方面，公司积极参与标准化筛选方法的打磨与推广，确保不同机构生成的数据具备可比性；另一方面，凭借其在小分子设计与筛选领域的经验，成都先导为数据集的机器学习（ML）适用性提供专业建议，助力模型训练更精准、更高效。这种深度参与，让开放数据的价值得以最大化释放。

为何意义非凡？

这份路线图的价值，在于它为产学研各界（学术界、工业界、CROs、中小企业等）指明了协作方向。通过生成大规模、标准化的蛋白质-配体结合数据，不仅能推动预测模型的迭代升级，更能照亮人类蛋白质组中那些“被遗忘的角落”——长期未被充分研究的蛋白质，有望因此迎来新的探索机遇。

成都先导的加入，让这一愿景的实现更具底气。公司对开放科学理念的践行，以及在技术层面的扎实贡献，正加速着“让每一种人类蛋白质都可被研究”的目标落地。

邀您共赴未来，共建药物研发新生态

这场革新需要更多力量的加入：

• 贡献纯化蛋白质，为数据生成注入源头“活水”；

• 参与开放基准测试，推动预测模型持续进化；

• 加入药物研发开放科学机器学习网络MAINFRAME，共探技术前沿；

• 加入Target 2035联盟，与成都先导等先行者一道，定义开放获取药理学工具的未来（联盟预计将于8月初正式宣布成立）。

在开放与协作的浪潮中，“Target 2035”正在开启药物研发的新篇章。成都先导将持续以技术创新为笔，与全球伙伴共同描绘更高效、更普惠的药物发现未来。

延伸阅读

• 路线图原文：Protein–ligand data at scale to support machine learning，https://www.nature.com/articles/s41570-025-00737-z

• SGC官网社论：Transforming Hit-Finding into a Computational Endeavor: A Roadmap for Open Science Drug Discovery，https://www.thesgc.org/blogs/transforming-hit-finding-computational-endeavor-roadmap-open-science-drug-discovery