新里程碑！成都先导抗肿瘤创新药HG030临床试验申请获美国FDA批准 发布时间：2022-01-24

【中国成都，2022年1月24日】今天，成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）宣布，其自主研发的1.1类抗肿瘤创新药HG030项目临床试验申请（IND）已于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。HG030是一款二代原肌球蛋白受体激酶（Trk）口服小分子抑制剂，临床拟用于一线治疗NTRK或ROS1基因融合肿瘤，也可用于携带获得性突变对第一代药物耐药的实体瘤患者。HG030于2020年3月25日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）I期临床试验许可。此次获得美国FDA 批准开展临床试验，标志着HG030项目的第二个里程碑。

成都先导董事长兼首席执行官李进博士表示：“目前，成都先导已经具备了从新分子发现到新药项目早期临床开发的全产业链一站式研发能力。HG030在中国和美国均获批开展临床试验，以及此前HG146和HG381的临床试验获批，是对成都先导以 DNA 编码化合物库（DEL）为核心的新药研发技术平台的充分肯定。我们将继续投入加强核心技术平台的创新和发展，推进开展更多的新药研发项目，助力为全球肿瘤患者带来更加多样化的治疗方案。”

原肌球蛋白受体激酶（Trk）是一类受体酪氨酸激酶家族，包括分别由NTRK1、NTRK2和NTRK3基因编码的TrkA、TrkB和TrkC三种受体。NTRK基因发生变异可导致Trk信号通路持续性激活，进而诱发癌症的发生。此前，FDA已经批准两款不分组织、不分瘤种的小分子Trk抑制剂，分别是Loxo/拜耳于2018年11月28日获批的拉罗替尼（Larotrectinib，商品名“Vitrakvi”）和罗氏/Ignyta于2019年8月16日获批的恩曲替尼（Entrectinib，商品名“Rozlytrek”）。随着第一代Trk抑制剂在临床的使用耐药问题陆续出现，克服耐药成为了新一代Trk抑制剂研发的焦点。

HG030由成都先导基于自身以 DNA 编码化合物库（DEL）为核心的新药研发技术平台进行开发，是一款新型强效、高选择性的二代Trk口服小分子抑制剂，并同时对ROS1（c-ros Oncogene 1 Kinase）也有优异的抑制活性。HG030结构新颖，具有全球独立自主知识产权，临床前研究数据显示HG030具有良好的成药属性，在多种携带Trk突变及ROS1的肿瘤模型中展示出较好的抗肿瘤活性。HG030拟用于携带NTRK及ROS1融合基因的局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗，后续有望覆盖多种肿瘤患者。

据悉，2020年11 月，成都先导将HG030 全部可能的治疗领域及适应症在中国大陆（不包括台湾、香港、澳门）的全部权利（包括但不限于专利权、研发、生产、销售）转让给广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂（以下简称“白云山”），首次实现自主研发新药项目的转让。HG030 产品的后续研发、生产及销售由白云山独立推进并承担全部费用，成都先导仍保留其在中国大陆以外所有区域的全部权益。

关于成都先导

成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）是一家从事新药研发的快速发展的生物技术公司，总部位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司，并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市（股票名称：成都先导，股票代码：688222.SH）。成都先导为小分子及核酸新药发现与优化建立了一个国际领先的，以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选（DEL），以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）为核心的技术平台。目前，公司基于数百种不同的骨架结构，已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成，并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。

2020年底前，成都先导并购了坐落于英国剑桥的Vernalis公司，该公司是FBDD/SBDD技术的领先者。现在，成都先导拥有超过500人的科学家团队，并且能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务，覆盖范围包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等。

成都先导业务模式灵活，范围包括基于单一功能的服务（FFS，如，蛋白表达与纯化，结构生物学，生物信息学，计算化学，药物化学，核酸及有机合成，分析化学，生物物理，细胞生物学，药代，药效等），DEL 筛选，DEL设计，合成及表征，整合式药物发现项目，风险分担项目，合资企业到项目转让许可。成都先导拥有大约20个内部新药项目，处于临床及临床前不同阶段。成都先导业务遍布北美、欧洲、亚洲、非洲及澳大利亚等，现已与多家国际著名制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作，致力于新药的发现与应用。

成都先导的核酸药物研发专家团队涵盖了几个关键领域：生物信息学， 计算机科学，有机化学，RNA 生物学，分子与细胞生物学，核酸药物化学，转化研究，以及临床医学等。我们可以提供高度定制的RNAi技术服务，为客户的RNA药物研发之旅提供全方位支持。例如：高效的siRNA设计，脱靶效应预测算法，化学修饰siRNA的设计、合成，稳定性、毒性以及生物功能评价。所得到的siRNA分子展示出可靠的高潜力和特异性基因沉默效应，具有更高的稳定性和更少的细胞毒性。我们也建立了各种支持性功能平台，以增强项目流程，加快RNA药物开发各个阶段的时间。

成都先导目前拥有4个内部核酸药物新药项目，处于临床前研发阶段，适应症集中在人类恶性实体肿瘤以及免疫性疾病。我们针对肿瘤以及免疫调节相关的靶点进行靶点分析，设计、合成和筛选高效siRNA分子，并利用各种体外模型（细胞系和初代细胞）以及体内模型（小鼠和大鼠），来验证和评估核酸药物的作用机制，治疗活性，生物分布以及组织毒性等。

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